انجام ژن درمانی بر روی کودکان اروپایی
برای گروه كوچكی از كودكان مبتلا به ‘نقص ایمنی مختلط شدید’ در اروپا، که برای این كودكان پیوند استخوان جوابگو نیست نخستین ژن‌درمانی كه به وسیلهٔ دانشمندان ایتالیایی و شركت انگلیسی تحقیق و توسعه ‘گلاكسواسمیت كلاین’ ابداع شده، انجام می گیرد. سیستم ایمنی این کودکان توانایی مقابله با عفونت‌های باكتریایی، قارچی و ویروسی را ندارد.
سالانه حدود ۱۵ كودك در اروپا با این بیماری متولد می‌شوند كه بدن آنها را از تولید نوعی گلبول سفید ناتوان می‌كند. این كودكان به ندرت بیش از دو سال عمر می‌كنند مگر اینكه سیستم ایمنی آنها به وسیله پیوند مناسب مغز استخوان احیا شود.
‘نقص ایمنی مختلط شدید’ را بیماری ‘نوزاد حبابی’ نیز می نامند زیرا كودكانی كه این بیماری را دارند سیستم ایمنی آنها به قدری ضعیف است كه باید در محیط‌های عاری از میكروب زندگی كنند.
انتظار می‌رود این درمان كه استریمولیس نامگذاری کرده اند ظرف چند ماه مجوز بازاریابی از كمیسیون اروپا دریافت نماید. در این صورت، استریمولیس پس از ‘گلایبرا’ ساخت شركت ‘یونیكور’ كه برای درمان نوعی نقصان نادر خونی در بزرگسالان مورد استفاده قرار می گیرد، دومین ژن‌درمانی در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروی آمریكا هنوز هیچ روش ژن‌درمانی را تایید نكرده است، اما چند شركت بیوتكنولوژی و دارویی آمریكا در حال توسعه محصولاتی در این زمینه هستند.
انجام ژن درمانی بر روی کودکان اروپایی
در حال حاضر، خوشبینی در این مورد با ابداع روش‌های بهتر جایگزینی ژن درون سلول رو به افزایش است.
مارتین اندروز مدیر بخش بیماری‌های نادر در شركت گلاكسواسمیت كلاین عقیده دارد این فناوری اگرچه در مراحل ابتدایی توسعه است اما كارایی خود را اثبات خواهد كرد. او می‌گوید ما در اولین صفحه از اولین فصل یك كتاب جدید دارویی هستیم.
به هر حال، برخی مشكلات هنوز وجود دارند كه باید رفع شوند. مهم‌ترین مشكل قیمت‌گذاری این داروها است.
در سال ۲۰۱۴ استریمولیس و گلایبرا تاریخ‌ساز شدند و نخستین داروهایی بودند كه یك میلیون دلار قیمت‌گذاری شدند. اگرچه گلاكسواسمیت كلاین هنوز قیمتی برروی محصولش نگذاشته، اما منبعی نزدیك به این شركت می‌گوید اگر استریمولیس تایید شود كمتر از یك میلیون دلار قیمت خواهد داشت.
انجام ژن درمانی بر روی کودکان اروپایی
